Text
Applying Next Generation Sequencing and Transgenic Models to Rare Disease Research
Penyakit langka adalah penyakit yang jarang terjadi pada populasi umum, biasanya menyerang kurang dari 200.000 orang Amerika pada waktu tertentu. Lebih dari 30 juta orang di Amerika Serikat (AS) dan 350 juta orang di seluruh dunia menderita penyakit langka. Dari 7000 + penyakit langka yang diketahui, kurang dari 5% telah menyetujui pengobatan. Penyakit langka seringkali kronis, progresif, degeneratif, dan mengancam jiwa, membahayakan nyawa pasien dengan hilangnya otonomi. Di AS, diperlukan waktu bertahun-tahun bagi pasien penyakit langka untuk mendapatkan diagnosis yang benar. Beban sosial ekonomi untuk penyakit langka sangat besar. Bagi mereka yang hidup dengan penyakit langka yang didiagnosis, tidak ada sistem pendukung atau bank sumber daya untuk menavigasi aspek keuangan, pendidikan, atau aspek lain dari penyakit langka. Tujuan dari Topik Penelitian ini adalah untuk mempertemukan para peneliti terkemuka, organisasi nirlaba, penyedia layanan kesehatan / perusahaan diagnostik, dan farmasi / biotek / CRO di lapangan untuk memberikan perspektif yang luas tentang kemajuan, tantangan, dan peluang terbaru dalam penyakit langka. penelitian.
No copy data
No other version available