Penyakit langka adalah penyakit yang jarang terjadi pada populasi umum, biasanya menyerang kurang dari 200.000 orang Amerika pada waktu tertentu. Lebih dari 30 juta orang di Amerika Serikat (AS) dan 350 juta orang di seluruh dunia menderita penyakit langka. Dari 7000 + penyakit langka yang diketahui, kurang dari 5% telah menyetujui pengobatan. Penyakit langka seringkali kronis, progresif, degen…